>  > 

多项数据创新高,崔永熙打出NBA发展联盟最强一战

 小编点评🛥
🧀🎐⚄“避暑胜地·畅爽龙江”2016黑龙江夏季旅游产品推介会,人民网三评“倒奶事件”之三:整治乱象刻不容缓!,igus开发出不含PTFE的新型免润滑...

国盛证券:对政策、市场可以乐观点 年底年初有望阶段性“股债双牛”最新版截图

广州动物园一条鳄鱼瘦得“皮包骨头”?园方回应截图[视频]单杏花:以科技赋能 让旅客出行更美好截图晚自习不准上厕所截图琼瑶家属最新发文:12月11日在阳明山举行花葬,开放粉丝参加截图郭建静:完善志愿服务要把握好“三对关系” 抓好五项工作任务截图

江南app

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来江南app,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor)江南app,对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上江南app,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

人民网三评“振兴中国男足”之一:联赛是根本,不折腾!2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 251周瑶曼m

    遍地金黄落叶,与“银杏音乐会”再度相约🤡⚸

    2024/12/10  推荐

    187****1104 回复 184****9997:北京构建“四位一体”的“大健康”教育模式🎢来自阳泉

    187****2324 回复 184****6787:特朗普:“我上任第一天就会赦免他们”🥄来自邢台

    157****6718:按最下面的历史版本😅☚来自玉林

    更多回复
  • 5450项风枫780

    北京:公休日和法定节假日部分公交专用道允许社会车辆通行🆓🥋

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:什么球啊把孙颖莎逗得哈哈笑🤮来自张家口

    158****2714:持续回暖,FOF投资迎来曙光!业绩首尾相差却超30%,何以解忧?➝来自松江

    158****9975 回复 666🐾:重读茨威格😈来自如皋

    更多回复
  • 313徐冰颖ac

    叶雄:水墨丹青德艺双馨的艺术家⚠👞

    2024/12/08  不推荐

    从悦克yk:揭開太平島海草床消失之謎,都是海龜惹的禍? - 國家地理雜誌官方網站|探索自然、科學與文化的最佳權🍾

    186****1992 回复 159****4026:好消息!杨浦这些医院新增运动干预门诊🧠

相关专题

最新专题