>  > 

夏天才有的蓝天白云

 小编点评🆎
🐋🍢➄中国供销粮油有限公司原副董事长徐烜接受纪律审查和监察调查,竹板这么一打呀,别的咱不夸……,2025蛇年贺岁币贺岁钞发行预约兑换时间表

宣布攻占大马士革,叙利亚反对派武装是何来头?最新版截图

65. 秋,吃柿饼,落日红彤彤。截图黄敏:6月底前完成东阳木雕红木家具行业环保整治截图铸牢中华民族共同体意识 推进新时代党的民族工作高质量发展截图江西一幼教机构卫生间发现摄像头 警方迅速侦破案件截图韩国最大在野党向国会提交“内乱特检法”“金建希特检法”提案截图

hth官网登录入口官网

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后hth官网登录入口官网,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

为什么银行员工都不热情了?2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 388农航君a

    你是一个完美主义者吗?🤕🚤

    2024/12/10  推荐

    187****5466 回复 184****1397:上海博物馆东馆全面建成开放 解锁新"打开方式"☁来自贵阳

    187****3190 回复 184****2407:始终坚守守正创新这一重大原则🍢来自奎屯

    157****3695:按最下面的历史版本➅😄来自内江

    更多回复
  • 2601茅露蝶840

    俄国防部:在乌军事生物研究项目涉美情报机构和药企🤽⚾

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:11月PMI持续扩张 经济稳步回升向好💤来自信阳

    158****1425:2025,事业会腾飞的三大星座!🥁来自鄂州

    158****2879 回复 666🐀:英孚康ICM-D7系列伺服驱动器♐来自阜新

    更多回复
  • 247邹竹仪gm

    How to Knit⚩✘

    2024/12/08  不推荐

    都德婷ii:伊利集团“盛世初心 朝气向前”活动在沪启动⚢

    186****3678 回复 159****9185:第三十四届中国新闻奖、第十八届长江韬奋奖参评材料开始公示✦

相关专题

最新专题