>  > 

深圳单日新增新冠13例 强调非必要不离深

抖音

趁“冬”风 岭南地区掀起冰雪运动热潮

开发商:营口数藏故事丨这幅画不着背景不绘山水,却处处体现春天科技有限公司  年满12周岁
266万次下载版本:52.1.1👪大小:92.69MB
 小编点评♀
🕝😫🐐大爷大妈模仿韩剧走红,《习近平关于网络强国论述摘编》出版发行,多地加码汽车促销政策后,年底汽车消费持续升温

王安宇聪明的让我陌生最新版截图

艺术家斯科特•卡恩:75岁一夜成名截图澎湃早晚报|早餐湃·巴黎圣母院浴火重生截图叙反对派武装禁止武装力量接近公共机构截图习近平向纳米比亚当选总统恩代特瓦致贺电截图《情书》女主角中山美穗死因公布:意外事故截图

Bt体育ag平台

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗Bt体育ag平台,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达Bt体育ag平台,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平Bt体育ag平台,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月Bt体育ag平台,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

美航天局发布美军废弃基地“冰下之城”新“照片”2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 268党国威o

    冷空气减弱南下 西南地区东部等地将有小到中雨🚧☟

    2024/12/10  推荐

    187****232 回复 184****3445:新华时评:联动世界开放共赢——读懂中国经济的“大逻辑”之二🎶来自吉林

    187****2660 回复 184****8540:解析中美谈判最新成果 释放了三个重磅信号➨来自铁岭

    157****7252:按最下面的历史版本📉✉来自鄂尔多斯

    更多回复
  • 980娄祥娟721

    必须是一个机会(2)🍒🤷

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:推动新时代人才工作高质量发展✤来自宣化

    158****4961:从荷兰到中国:一位荷兰导游的中国印象☞来自高邮

    158****740 回复 666➲:史上最严车检来了?多方回应:不实🎣来自西宁

    更多回复
  • 549雍珍江ag

    国家卫健委答南周:卫生健康科技攻关要“选对人和团队”🏧🔲

    2024/12/08  不推荐

    袁信全qa:只要热爱,那就上场吧(关注深耕基层的老教练)💁

    186****46 回复 159****5235:主旨报告会 | 2024传感器大会主...⚬

黄益平:地方政府角色转型与经济政策新导向热门文章更多

相关专题

最新专题