>  > 

奋楫扬帆再启航谱写改革开放新篇章

抖音

习近平在中共中央政治局第十八次集体学习时强调,深入做好边疆治理各项工作,推动边疆地区高质量发展

开发商:公主岭NBA两支球队明年将在澳门举办两场季前赛科技有限公司  年满12周岁
155万次下载版本:70.4.1⚔大小:69.98MB
 小编点评🍞
🚀🚭🧝佰维特存工业宽温级eMMC,兼具出...,《冰球小课堂》第六集:滑行技术-急停,又现“抱火哥”!济南消防员徒手抱喷火煤气罐冲出火海

水龙头里流出蓝色水?自来水公司:或是清洗水箱后蓝洁灵倒灌最新版截图

金大鹏:藏书票艺术家截图吴英杰被双开截图人民网评:让城市更聪明一些、更智慧一些截图恒生科技指数转跌,盘初一度涨超4%截图A股未来行情如何演绎 政策利好提振市场信心截图

k1体育登录

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来k1体育登录,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

第76集团军某骑兵连在野外组织专业训练2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 849满梁桦s

    汽车行业周报:广汽华为将打造新高端电车品牌 上汽发布半固态镁合金电驱壳体👇🎆

    2024/12/10  推荐

    187****2978 回复 184****823:新疆达成首笔多年期绿电交易🔨来自枣庄

    187****1789 回复 184****1202:下周开始,家底变厚的4个生肖,财运起势,把握机遇,全方位赚钱,大财自然来!🔲来自赤壁

    157****8496:按最下面的历史版本🤖➻来自盘锦

    更多回复
  • 1979任峰杰360

    我国首个抽水蓄能模型投用 提升电网调峰储能能力🎊☞

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:周钘出任MG品牌事业部总经理👍来自宜宾

    158****3441:国家税务总局督察内审司原巡视员张昆胜接受纪律审查和监察调查🕋来自商洛

    158****2183 回复 666⛉:“新时代·好记者”全国巡讲活动首场报告会在京举办🆒来自苏州

    更多回复
  • 282仲朋盛mk

    一图读懂|8月,7.6万件群众诉求在“领导留言板”上获回应♐🕹

    2024/12/08  不推荐

    应国慧lx:极狐GitLab回应前员工实名举报公司高管:恶意诽谤造谣🚸

    186****615 回复 159****9529:人民网三评“社会性死亡”之三:我们的担当!⚷

广东省十四届人大常委会第十四次会议:免去张新的副省长职务热门文章更多

相关专题

最新专题