>  > 

最高人民检察院依法对李钺锋决定逮捕

 小编点评⚳
🎅❀🚭中国六大“补肾猛将”,吃出健康,肾气十足!,别人的骨头,为什么会被用在你的身体里,“大家力量”助老公益项目走进济南环山路社区

中山美穗死因公布!最新版截图

蹭《我是刑警》热度?博主自称“周克华情人”,律师:违法!截图欧佩克+再“救市”油价不涨反跌 供过于求阴霾笼罩截图西克Mini云台和散料云台的技术及...截图人民网评:别让养生直播变“坑老凶器”截图朱啸虎炮轰:张予彤故意欺骗免费拿月之暗面14%创始股份,已被金沙江解雇截图

酷游ku游登录入口网页版

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究酷游ku游登录入口网页版,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩酷游ku游登录入口网页版,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

超万亿股票型ETF迎来集中调仓,公募规模排位赛进入年终赛点2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 496李莎哲y

    只要热爱,那就上场吧(关注深耕基层的老教练)💙🥙

    2024/12/10  推荐

    187****3292 回复 184****2377:世纪华通首批再生环保校服交付乡村学子🛢来自大同

    187****7480 回复 184****4091:叙反对派冲入伊朗驻叙使馆 玻璃被砸碎文件散落一地😞来自佛山

    157****5622:按最下面的历史版本🚿✠来自永康

    更多回复
  • 9971太叔菁宇242

    赓续中华文脉,让历史文化焕发新活力📌➊

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:转发分享!敦煌小工匠诠释青春最好的模样⛐来自金华

    158****5853:积极融入国家发展大局(庆祝澳门回归25周年)📜来自遵义

    158****7956 回复 666❙:中国医药称正与辉瑞洽谈新冠口服药入华合作 最终结果未定🍷来自慈溪

    更多回复
  • 255毛邦晓pm

    人民网三评“失控的打赏”之一:丧失理智,突破底线✖🥍

    2024/12/08  不推荐

    花栋勇ae:自行车棚效应:我们为什么在小事上纠结,却对大事视而不见?🚉

    186****5108 回复 159****4836:普惠金融 | 一片屋顶撑起绿色能源大梦想 上海银行供应链金融助力解锁乡村振兴与绿色能源转型🐘

(澳门回归25周年)澳门保安司司长黄少泽:以民众诉求为执法依归 维持澳门社会稳定良好热门文章更多

相关专题

最新专题