>  > 

雷军回应小米YU7为什么早公示

抖音

践行初心、大爱无疆——河北医药人用实际行动助力抗疫

开发商:周口博物馆里的牛科技有限公司  年满12周岁
898万次下载版本:24.5.6🧒大小:38.14MB
 小编点评🎠
🥜🤶🥀中法各界人士在沪共庆巴黎圣母院重开,四川:符合这些条件,有孩儿再婚夫妻可再生育,巴基斯坦海军采购2艘054A护卫舰 3年内达4艘

外专谈两会 | 白俄罗斯学者:期待两会成果推动国际教育领域发展与交流最新版截图

01版要闻 - 不断开辟马克思主义中国化时代化新境界截图勇开顶风船 敢啃硬骨头截图叙反对派授权穆罕默德·巴希尔组建过渡政府,这人什么来头?他能镇住那么多派别吗?截图持续至本周日 来西城体验鄂伦春美食吧截图2024.12.08-明天猪价(火力全开,猪价再迎上涨!)截图

华体绘app官方下载入口

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害华体绘app官方下载入口,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达华体绘app官方下载入口,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日华体绘app官方下载入口,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

就美国批准向中国台湾地区出售3.85亿美元武器答记者问2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 257屠琰成k

    《永恒之美·巴黎圣母院》沉浸式VR体验展在京开幕🔸🍿

    2024/12/10  推荐

    187****6982 回复 184****9870:历史上的今天|1935年12月9日,“一二·九”运动爆发🎛来自新乡

    187****778 回复 184****1930:爆品推荐 | 沃尔森定量计量系统...🍶来自包头

    157****1793:按最下面的历史版本🐶🌎来自益阳

    更多回复
  • 7970支璧震574

    年度十大科学发现,“中国天眼”有功劳🕡🍌

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:法国:巴黎市中心燃气泄漏引发爆炸——意大利记者拍下爆炸后被疏散经历❆来自榆林

    158****1718:习近平新时代中国特色社会主义思想的世界观方法论⛭来自辛集

    158****4783 回复 666☁:疯人院二号楼病房的学者🗞来自铜川

    更多回复
  • 343轩辕晨绍qi

    2023“人民投诉”消费维权数据年报出炉 演出票等成十大维权高频词⛘🤤

    2024/12/08  不推荐

    范鹏洁bm:急难愁盼|广东潮州网友反映某村道私设限高架 当地:拆☋

    186****4643 回复 159****3508:差点评上211!广东这所高校从辉煌到衰落,录取分数却连年上涨?⬛

相关专题

最新专题