>  > 

以色列总理:巴沙尔垮台是以色列的功劳 打击伊朗和真主党成果

抖音

安盟财险榆林中心支公司被罚23万元:临时负责人超期履职 跨省经营保险业务

开发商:延边利好来了!新华社再次发出重磅信号!政策有望加力科技有限公司  年满12周岁
696万次下载版本:26.6.0📻大小:23.46MB
 小编点评🚁
😶🌳🚰曼联造4.9倍冷负 足彩头奖开39注49万元,[网连中国]多地将电子烟纳入控烟“黑名单”,最高罚款三万元,朱富强:知识分子应追求怎样的自由——自由三问与儒者的信念

【境内疫情观察】全国15省新增102例本土病例(3月4日)最新版截图

新版劳模卡惠及上海万余名劳模截图叙反政府武装在首都分发组装武器截图数智时代的评论“突围”截图顺势而为韧性发展|高特佳投资集团2024年度中期工作会议圆满召开截图习近平出席“抗击饥饿与贫困全球联盟”启动仪式暨二十国集团领导人峰会第一阶段会议截图

pg模拟器麻将胡了试玩

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业pg模拟器麻将胡了试玩,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

博主投诉医院卖变质米饭后被起诉2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 885仲莺振o

    台4.8万名公务员主管:女性占逾三分之一✍🍎

    2024/12/11  推荐

    187****910 回复 184****5714:漫评丨“钢铁驼队”开启合作共赢新篇章🍟来自咸宁

    187****1263 回复 184****5316:防治荒漠化,中国书写新的成功故事📋来自舟山

    157****5097:按最下面的历史版本❵📤来自黄山

    更多回复
  • 5290鲍榕元581

    真强!12月第一周紧凑型SUV销量,星越L夺冠,CRV第7,哈弗H6第14🔥❚

    2024/12/10  推荐

    永久VIP:Moderna面临专利侵权诉讼 香港单日新增病例突破两万大关|大流行手记(2月28日)🏃来自敦化

    158****9189:国泰君安:把握化妆品行业结构 优选弹性🗿来自乌兰浩特

    158****3369 回复 666🍐:美气球航拍高分辨率照片或引争议🔷来自沧州

    更多回复
  • 588昌亮颖hn

    胃食管反流总复发?试试这7个方法🎷📭

    2024/12/09  不推荐

    甄娣菁ic:2024石原崇雅成都演唱会二次开票时间+入口🏵

    186****5190 回复 159****7849:冰雪大世界票价定了💖

韩喜平:进一步全面深化改革要坚持以人民为中心原则的逻辑旨要热门文章更多

相关专题

最新专题