>  > 

中国女游客国外火车探身拍摄坠车

 小编点评✘
✓♻🕟特朗普谈就职后施政计划,特鲁多:若特朗普施加25%的关税,加拿大将“报复”!,探访土耳其咖啡制作技艺

新华社快讯:菲律宾中部坎拉翁火山喷发最新版截图

Moonvy 月维设计素材周刊 第 143 期截图独立开发之路:在不确定中寻找确定性截图2024“一带一路”国际燕窝企业家大会暨特色燕窝营养与医食本草应用研讨会在北京举办截图伍佰摇滚歌剧门票“一闹就退”,并非良策 | 新京报快评截图1996年-董建华当选香港特区第一任行政长官截图

c7娱乐游戏平台

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来c7娱乐游戏平台,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

天津津投城市开发股份有限公司关于控股股东增持公司股份计划实施结果的公告2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 991柏灵芬c

    佛山90后司机小哥揽双色球606万 奖金攒着当“老婆本”📶🛠

    2024/12/11  推荐

    187****1581 回复 184****6117:筹划近20个月,雅运股份重组计划宣告破产,有大股东第三季度还在加仓☵来自吕梁

    187****5086 回复 184****7660:小类规模达150亿美元!“膨胀神器”效果出奇✗来自青州

    157****833:按最下面的历史版本📂📊来自晋中

    更多回复
  • 1010姜谦娇75

    西门子 Xcelerator产业生态西部中心将落户四川🐀✰

    2024/12/10  推荐

    永久VIP:丧命式自救后巨大鱼刺直扎心脏🌒来自柳州

    158****4083:独家|马成名:“寻宝”一甲子❩来自常州

    158****5279 回复 666♦:尊宪崇法|法治为民,“宪”在出发🛏来自宣化

    更多回复
  • 705申敬刚ay

    机器文摘 第 108 期⛢😿

    2024/12/09  不推荐

    谈信巧pf:宪法宣传周系列活动启动 法治精神扎根北京校园👼

    186****71 回复 159****6675:适合旅游的免签国比较安全、适合旅游的免签国🤯

源田借助文化兴业 免费开放睡眠文化博物馆热门文章更多

相关专题

最新专题