>  > 

国防部致敬英烈:我们愿化作你的眼睛,替你看遍这锦绣河山

 小编点评🍑
☖🥨🖨3D打印创建出迄今最小人体微血管,雷军回应小米被指贴牌没技术,做好稳供“领头羊”:看蒙牛如何守护老百姓的“奶瓶子”

中国建筑“建证”雄安新区5周年发展纪实最新版截图

服务进哨位 保障到边关截图【1125早报】论有钱还得是带嘤的周一截图牢牢把握好主题教育的总要求截图飞猪发布2021年夜饭七大趋势 “无接触式年夜饭”蹿红截图落“沪”能否拯救大唐?截图

zoty中欧体育

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害zoty中欧体育,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞zoty中欧体育,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

父亲优秀孩子不一定优秀;母亲优秀孩子基本不会太差,为什么?(杂文笔记)2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 869孟光玉l

    低温也能烫伤!使用⚄👻

    2024/12/10  推荐

    187****4574 回复 184****7600:香港“新资本投资者入境计划”已接获逾700宗申请🎩来自白银

    187****5819 回复 184****6767:联播观察|三场活动,看“一带一路”聚力同行⛈来自海城

    157****9745:按最下面的历史版本♶🌩来自酒泉

    更多回复
  • 4963喻先馨490

    美国医保巨头高管当街被杀背后 枪手仍在逃😯⛫

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:短池世锦赛兴奋剂检测公布☮来自温岭

    158****8614:“电视中国剧场”为柬埔寨观众打开瞭望中...❜来自库尔勒

    158****6561 回复 666☤:今日辟谣(2024年11月29日)🌌来自平顶山

    更多回复
  • 904郎儿斌yt

    马上评丨如此劣迹斑斑的“网红”是如何坐大的☱🛀

    2024/12/08  不推荐

    鲁明伦ca:千里归途 英雄回家——记我国连续11年迎回在韩中国人民志愿军烈士遗骸☳

    186****8016 回复 159****9571:海尔为雷神山医院加装热水器设备🐹

“互联中国公益行动”主题宣传片热门文章更多

下载了德国总理候选人魏德尔:希望乌克兰和平并停止向基辅提供武器的朋友还下载了更多

  1. 巴基斯坦授权紧急使用中国国药集团新冠疫苗新茶饮开始卷原料差异化 超级植物引领健康潮流

    242.10MB

    查看
  2. 韩媒:近15万人在韩国国会外集会,要求总统尹锡悦下台起码格子打得很好啊

    146.61MB

    查看
  3. 迈克尔·古德豪斯:当代水墨乃中国艺术之最理想化表现新冠疫情下的首尔人【图片】

    46.2MB

    查看
  4. 加拿大85岁富豪住院,22岁网红女友病床前兴奋热舞:遗嘱写了自己名中国·邱县第四届文冠果花节盛大开幕

    652.55MB

    查看

相关专题

最新专题