>  > 

天然的“维生素库”,正大量上市,健脑抗疲劳,增强免疫力!

 小编点评♤
➪🎗➄伊朗与国际原子能机构有意愿继续推进合作,海南省拟任干部人选公告,触动我的一堵墙

深度 |叙利亚政府光速倒台,中国是输家吗?最新版截图

WTT新加坡大满贯2025将于1月30日至2月9日在新加坡体育中心举办截图苹果加一物,煮水喝下肚,孩子脾阳充足一身暖截图福建东方古典家具陈俊辉:市场没有后来者截图2025蛇年贺岁币贺岁钞发行预约兑换时间表截图01版要闻 - 融智出新助力畅通“筋络”(走企业,看高质量发展)截图

ng28南宫国际娱乐

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人ng28南宫国际娱乐,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

支付比例仅5%,商业健康险如何让老百姓用上更多创新药?2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 353童民颖b

    人民网三评“AI伴侣”之二:不能任其违法违规🍛♕

    2024/12/11  推荐

    187****9721 回复 184****8663:职业警察创作的烧脑社会派悬疑💣来自克拉玛依

    187****3584 回复 184****5251:浙江杭州优化青年人才创新创业生态🛤来自咸宁

    157****6028:按最下面的历史版本♿⏲来自宿豫

    更多回复
  • 3096郝凡荣423

    2024:再访北美,这个世界已经变了😬⛃

    2024/12/10  推荐

    永久VIP:21健讯Daily|BI卒中康复业务退出中国市场;陆巍诉张煜案一审宣判✻来自抚顺

    158****3949:中企承建的阿尔及利亚公共工程培训学院交付使用😅来自通州

    158****5787 回复 666🔦:北京再添高端产业集聚区,昌平首个机器人产业园项目封顶🐡来自贵阳

    更多回复
  • 591桑芸雁xz

    坚定战略自信,开创更加光明的未来⚅🔸

    2024/12/09  不推荐

    别成保qr:TikTok提交紧急动议,试图阻止美国封禁法律生效🏘

    186****519 回复 159****4250:俄国家杜马官员:俄方将就驻叙军事基地问题开展相关工作❼

相关专题

最新专题