>  > 

国际观察:不走回头路,推动中美关系稳定、健康、可持续发展

 小编点评🍒
🚈🔝🐀贾少谦:家电产业“一条龙”要加快汇聚青岛,“安安”“可可”!中央政府赠港大熊猫公布正式命名,陈从周百年纪念展:结缘交友诗词丹青,毕生倾注园林建筑

广东一职业技术学院发生火灾,学生抱怨学校一刀切地禁用插座、床帘……最新版截图

陈永奇已任江西省委副书记 履新调研引发关注截图[网连中国]荣光,奋进!各地干群热议习近平在庆祝中国共产党成立100周年大会上的重要讲话截图华中农业大学回应虐猫事件截图汉语为什么不能成为世界通用语言?截图“阿萨德政权已结束”截图

金沙集团22676

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿金沙集团22676,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变金沙集团22676,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究金沙集团22676,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

强生制药业务免疫负责人潘昉玥:免疫是引领全球创新的王牌2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 380申屠融鸣s

    掌管 3 万亿 AI 帝国的黄仁勋,被曝避税 80 亿美元🎐🚐

    2024/12/10  推荐

    187****4197 回复 184****405:汪苏泷让大家举手抽查戴手套🤑来自渭南

    187****9605 回复 184****223:华尔街点评非农:不足以影响美联储本月降息 下周通胀数据将成关注焦点🌬来自余姚

    157****2162:按最下面的历史版本📝🤪来自内江

    更多回复
  • 3974史贞程946

    "鸿茅药酒事件"当事人近况曝光🎗🤡

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:包揽3项大奖!用户给予海尔楼宇智...🥇来自安阳

    158****5228:奋力推进新时代语言文字事业高质量发展🥖来自银川

    158****2049 回复 666🍯:大美青海 祁连胜境阿咪东索🔆来自运城

    更多回复
  • 323东方敬凡wv

    叙总理与反政府武装进行权力交接 交接仪式在大马士革举行❲🚊

    2024/12/08  不推荐

    包辰烟hc:徐艺洋带头模仿黄子韬📇

    186****4436 回复 159****9943:民航局向喜马拉雅航和国航发出熔断指令📝

被追求者送开塞露热门文章更多

相关专题

最新专题